V Veliki Britaniji so napovedali prvo klinično študijo zdravljenja z izvornimi celicami pri še nerojenih otrocih. Raziskovalci z Otoka in iz Švedske upajo, da bodo izvorne celice zmanjšale simptome prirojene, neozdravljive bolezni krhkih kosti osteogenesis imperfecta.
Zlomi že pred rojstvom
Pri Osteogenesis imperfecta gre za nepopolno struktura kosti. Motnja je posledica genetskih napak. Ljudje s tem stanjem imajo krhke in lomljive kosti.Do zlomov kosti lahko pride tudi že pred rojstvom. Donirane izvorne celic, ki jih bodo pridobili iz splavljenih zarodkov, naj bi v primeru te bolezni popravile "navodila" za rastoče kosti.
Infuzija neposredno v fetus
15-krat bodo neposredno v prizadeti fetus bodo vbrizgali tip izvorne celice, ki se razvije v zdravo kost, hrustanec in mišico, 15 otrok bo enako terapijo dobilo po rojstvu. Število zlomov bodo nato primerjali z nezdravljenimi bolniki. Pri nerojenih otrocih bodo izvorne celice injicirali med 20 in 34 tednom nosečnosti, ko se že razvijejo spolne žleze, kar naj bi preprečilo tveganje, da bi donirane celice postale del prejemnikovih sperme ali jajčec. Tveganje, da bi prejemnik zavrnil donirano tkivo, ki obstaja pri transplantaciji organov, naj bi bilo nizko.
Je lahko terapija v maternici uspešna?
"Gre za zelo resno bolezen. Naš cilj je ugotoviti, ali terapija z izvornimi celici v maternici lahko izboljša stanje in zmanjša število zlomov," je za BBC povedala profesorica Lyn Chitty iz britanske bolnišnice, ki bo vodila študijo.
"Če bi lahko zmanjšali pogostost zlomov, okrepili kosti in izboljšali rast, bi to imelo ogromen vpliv," dodaja Cecilia Gotherstrom z inštituta Karolinska.
Prenatalno zdravljenje
Transplantacijo izvornih celic v maternici so sicer dvakrat že izvedli, vendar brez ustrezne klinične študije ni mogoče dognati, kakšna je njena učinkovitost.
Po mnenju Gotherstromove bi lahko študija, če bo uspešna, tlakovala pot drugim prenatalnim oblikam zdravljenja za starše, ki nimajo druge možnosti. Koristi od tovrstne terapije bi lahko po njenih besedah v prihodnje imeli ljudje z drugimi napakami kosti in mišičnimi motnjami, kot je Duchennova mišična distrofija.
Ob napovedi raziskave je medtem profesor na londonskem King's College, ki se ukvarja z izvornimi celicami, Duško Ilić, ocenil, da je vsak poskus pomoči bolnikom, ki trpijo za to grozno boleznijo, več kot dobrodošel. Je pa hkrati posvaril, da se bolezen od bolnika do bolnika tako močno razlikuje, da bo morda težko dokazati, kako učinkovite so izvorne celice.
dezurni@zurnal24.si