"V Sloveniji trenutno ni kandidata, ki bi potreboval zdravilo Zolgensma," so nam odgovorili iz UKC Ljubljana, natančneje s Kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na Pediatrični kliniki, kjer se je sprva zdravil tudi mali Kris Zudich. Kot je znano smo v Sloveniji s prostovoljnimi prispevki v le nekaj dneh zbrali denar za njegovo zdravljenje - za izjemno drago zdravilo, ki je trenutno odobreno samo v ZDA. Namenjeno je zdravljenju dojenčkov z najhujšo obliko spinalne mišične atrofije (SMA). 

Zdravilo, ki ga Kris prejel z infuzijo v bolnišnici v Los Angelesu, je trenutno najdražje zdravilo na svetu, o odrešilnem, 2,1 milijona vrednem odmerku, pa bo sedaj odločala za mnoge, etično sporna odločitev farmacevtskega giganta. V Sloveniji za zdravilo, ki ga je razvilo Novartisovo razvojno podjetje AveXis, na srečo nimamo "kandidata."

Novartis je sprejel kontroverzno odločitev, da bo prejemnike zdravila določil žreb, srečnikov bo sto. "Na takšen način se ne sprejema odločitev o bolnih otrocih. O tem bi morali odločiti zdravniki, ne pa da se prepusti sreči," je bila zgovorna Nemka Margarete Ubber, ki svojih dveh otrok, oba imata SMA, ni želela prijaviti.

Šokantna in neetična loterija: Na Hrvaškem štirje kandidati

Da je nagradna igra šokantna in neetična, so prepričani tudi mnogi na Hrvaškem. Po navedbah Jutarnjeg lista tamkajšnjo javnost razburja tudi dejstvo, da do sedaj še nobena farmacevtska družba ni organizirala loterije, na kateri bi "zmagovalci" dobili zdravilo. 

Sicer so v Kliničnem centru v Zagrebu ( KC Zagreb) prijavili štiri hudo bolne malčke iz Hrvaške. "Obvestili smo jih o štirih majhnih bolnikih, ki ustrezajo kriterijem podjetja, seveda ne smejo biti stari več kot dve leti," je za časopis povedal pomočnik direktorja v KC Zagreb Milivoj Novak.

Zdravnik je ob tem pojasnil, da jih pred tem čaka še dodatno sito v samem Novartisu, zato še ni znano, če bodo na loteriji sodelovali vsi štirje otroci. Medtem so jih iz Novartisa obvestili o prvem razdeljevanju Zolgensme, o drugih podrobnostih o prijavljenih v ta projekt v podjetju ne želijo govoriti.

Organizacije za pravice bolnikov  opozarjajo, da Novartisov program ne rešuje osnovnih problemov, kot sta visoka cena in vprašanje odobritve zdravila.

Novartis: Izbor je pravičen

Pri Novartisu so pojasnili, da je "naključni izbor" pravičen, da farmacevtska podjetja, zlasti ko gre za nova zdravila, donirajo določeno količino denarja za države, v katerih zdravilo še ni registrirano.

Po njihovem so pred uvedbo omenjenega programa sodelovali z neodvisnim svetovalnim odborom za bioetiko, v katerem so poleg strokovnjakov tudi predstavniki pacientov. "Glede na naše omejitve glede oskrbe in na podlagi navodil Odbora za bioetiko smo ugotovili, da bo naključna izbira zdravstveno primernih pacientov zagotovila, da nobenemu otroku ali državi ne dajemo prednosti pred drugim, " so jim odgovoril z Novartisa. 

Zdravilo je trenutno registrirano le v ZDA, medtem ko je v Evropi registracijo pričakovati julija, kjer naj bi bila cena zdravila vendarle nekoliko nižja. Po nekaterih podatkih se govori med 1,5  do 1,7 milijona dolarjev za odmerek.

V Novartisu se zavedajo, da program, v katerega so bolniki vključeni na podlagi anonimnega izbora, ni rešitev za vse družine po svetu, zato si prizadevajo za povečanje proizvodnje. Zdravilo za zdaj proizvajajo v eni tovarni, prizadevajo pa si, da bi dobili dovoljenje za proizvodnjo še v dveh obratih, so pred tem sporočili s podjetja. 

Neverjetno ... Etično sporno? To je poteza izdelovalcev Krisovega zdravila.

Zdravljenje malega Krisa se medtem nadaljujeo. Njegova starša sta v četrtek, 30. januarja objavila, da so bili prejšnji teden njegovi izvidi nekoliko slabši, a da verjameta, da bo kmalu bolje. Kris naj bi marca že prišel domov. 

dezurni@zurnal24.si