Po dolgih zapletih vendarle prelomnica: Rešitev za malega Urbana tik pred vrati

Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1 Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1 Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1 Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1 Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1 Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1 Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1
Država bo sofinacirala zdravila, ki komercialno niso zanimiva za farmacevtsko industrijo. V Sloveniji želijo vzpostaviti center za razvoj zdravil za redke bolezni.
Oglej si celoten članek

Vlada je za obravnavo v DZ po nujnem postopku pripravila predlog dopolnitve zakona o znanstvenoraziskovalni dejavnosti. V skladu z njim bi financirali zaključne faze pri razvoju zdravila za otroke z redkimi boleznimi, tudi za dečka Urbana.

Predsednica DZ Urška Klakočar Zupančič je danes na novinarski konferenci povedala, da je v sredo popoldan v državni zbor prišla pobuda novele zakona. Vlada je predlagala, da se novela sprejme po nujnem postopku. 

"V petek bo predlog obravnavan na seji kolegija predsednice državnega zbora. Potem gre na sejo odbora za šolstvo, nato na plenarno sejo, ki je v državnem zboru predvidena 19. novembra," je postopke opisala Klakočar Zupančič.

Gre za sofinanciranje zdravil, imenovanih sirota, saj farmacevtska industrija namreč nima komercialnega interesa za razvoj teh zdravil. Dopolnilo zakona omogoča praktično stoodstotno predplačilo.

Pri razvoju zdravila pričakujejo sodelovanje raziskovalcev iz Slovenije. "Zdravilo, ki ga bodo razvili naši znanstveniki, bo zelo pomembno v boju s to boleznijo. Imamo vrhunske strokovnjake v katere se splača vlagati. Čas je, da se Slovenija postavi na zemljevid znanja," je dejala predsednica DZ. "Z v Sloveniji vzpostavljenim centrom se bodo razvijala zdravila – sirote, ki jih velika farmacevtska podjetja ne razvijajo, saj ne gre za malo obolelih, ampak prav zato je tako pomembno, da jih razvijamo mi," je dodala.

Zdravilo čez pol leta

Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1

"Težko si je predstavljati, koliko truda je bilo vloženega v zadnjih štirih letih, da je ta projekt danes tu. Vsakemu posamezniku se zahvaljujemo za pomoč," je pred novinarji dejala mama malega Urbana Špela Mirošević, ki je obenem željo, da bi njenega otroka lahko kmalu lahko videli govoriti in hoditi.

"Ponosna sem, da imamo v rokah produkt, ki kaže, da deluje tako na mišjih modelih kot na celični ravni," je dejala Mirošević in pojasnila, da sledijo varnostna testiranja zdravila, nato pa produkcija. Zdravilo naj bi bilo pripravljeno do konca aprila, nato pa sledi še priprava dokumentacije.

Na konferenci je bila prisotna tudi predsednica društva Palčica Pomagalčica Larisa Štoka. Poudarila je, da je bila za organizacijo velika čast sodelovati v projektu, v katerem so lahko navezali tudi koristne stike z domačo in tujo stroko.

Vloga in dve pridobljeni mnenji

Foto: Anže Petkovšek sindrom CTNNB1

Prejemnik sredstev bo moral podati vlogo na ministrstvo za visoko šolstvo, vlogi pa bo moralo biti priloženo tudi mnenje Agencije za zdravila in medicinske pripomočke. Za strokovno utemeljitev se bo treba obrniti na ministrstvo za zdravje, ki bo pridobilo mnenje razširjenega strokovnega kolegija za pediatrijo.

Ministrstvo za zdravje in ministrstvo za visoko šolstvo sta sredi oktobra povedali, da sta pripravljeni finančno podpreti zadnjo fazo razvoja zdravila za dečka Urbana. Zdravilo za sindrom CTNNB1, ki ga ima Urban, je namreč prestalo predklinično testiranje, za zadnjo fazo razvoja pa Fundacija CTNNB1 potrebuje dodatna sredstva. Ministrstvi za zdravje in za visoko šolstvo sta tako oktobra izrazili pripravljenost pomagati pri financiranju zadnje faze razvoja genske terapije.

dezurni@styria-media.si
 

Obišči žurnal24.si

Komentarjev 4

  • 13:47 7. November 2024.

    Hvala bogu!!! Drugače pa,če javnost ne bi pritiskala,se ne bi zgodilo NIČ!!! Še 1x,pa naj bodo to levi ali desni …

Več novic

Zurnal24.si uporablja piškotke z namenom zagotavljanja boljše uporabniške izkušnje, funkcionalnosti in prikaza oglasnih sistemov, zaradi katerih je naša storitev brezplačna in je brez piškotkov ne bi mogli omogočati. Če boste nadaljevali brskanje po spletnem mestu zurnal24.si, sklepamo, da se z uporabo piškotkov strinjate. Za nadaljevanje uporabe spletnega mesta zurnal24.si kliknite na "Strinjam se". Nastavitve za piškotke lahko nadzirate in spreminjate v svojem spletnem brskalniku. Več o tem si lahko preberete tukaj.