Slovenci  smo množično zbrali denar, ki malemu Krisu omogoča zdravljenje v Združenih državah Amerike.  Ameriška Uprava za prehrano in zdravila (FDA) je namreč maja letos kot prva na svetu odobrila gensko terapijo Zolgensma za zdravljenje spinalne mišične atrofije tipa 1 pri dojenčkih. S ceno preko dveh milijonov dolarjev gre za najdražjo enkratno dozo zdravila doslej. 

Slovenija Neverjetno, kaj zmore Kris

Razvoj najdražjega zdravila Zoglesma, ki ga je prejel Kris, je izjemno zahteven, dolgotrajen in drag, razvili pa so ga raziskovalci podjetja AveXis iz ZDA, ki ga je lani kupilo podjetje Novartis. Edina cena zdravila okoli dva milijonov evrov je trenutno cena v ZDA, kjer je zdravilo odobreno in na voljo. V Evropi in na Japonskem odobritev pričakujejo v prihodnjem letu, zaradi česar bolniki nimajo dostopa do terapije.

Bolni otroci Za Krisovo zdravilo pri Lei izvedeli prepozno

Iz omenjenega švicarskega farmacevtskega giganta so sporočili, da bodo od 2. januarja do junija drugo leto podarili 50 odmerkov tega najdražjega enoodmernega zdravila na svetu, namenjenega malčkom, ki so stari manj kot dve let. V Novartisu so pojasnili, da bodo v celem letu 2020 razdelil do 100 skupnih odmerkov. Novartis je sporočil, da skuša z brezplačno razdelitvijo zdravila zagotoviti zdravljenje, kjer to še ni mogoče.

Oglasile so se organizacije, ki imajo zadržke do načina izbire bolnikov za zdravljenje,  ki bo potekalo z žrebom vsaka dva tedna. Taka loterija se jim zdi vprašljiva za dostopnost do zdravljenja te redke bolezni.

Po poročanju agencije Reuters program velja za države, kjer zdravila za to redko genetsko motnjo še niso odobrili. Tako kot pri nas so tudi prebivalci v Belgiji, na Madžarskem in v Izraelu množično zbirali denar za te otroke, ki jim zdravilo očitno pomaga. "AveXis je zasnoval program, zasidran v načelih pravičnosti, kliničnih potreb in globalne dostopnosti, da bi najbolje določil pravično globalno porazdelitev končnega števila odmerkov, ki ne ustreza enemu otroku ali državi nad drugim," so sporočili iz podjetja.

Spinalna mišična atrofija je huda, neozdravljiva živčno-mišična bolezen. Povzroča jo okvara gena, ki proizvaja beljakovino, ki ščiti motorične nevrone pred propadanjem. Zboli en otrok na 10.000 rojstev