Evropska agencija za zdravila (EMA) je namreč v petek komisiji priporočila, da se dovoli prodaja zdravila Glybera za zdravljenje pomanjkanja lipoproteinske lipaze, ki povzroča vnetja trebušne slinavke.
Za zdaj genske terapije na trgu ni
V EU in ZDA genska zdravila trenutno niso na voljo, ker naj še ne bi bila dovolj varna za splošno rabo. Testiranja na preizkusnih skupinah bolnikov so namreč pokazala, da imajo poleg zdravilnih pogosto tudi izjemno hude stranske učinke.
Glybera, ki ga je razvilo nizozemsko podjetje uniQure, je tako prvo tovrstno zdravilo, ki ga je EMA priporočila za prodajo. Pred tem je glede zdravila, za odobritev katerega je uniQure prvič zaprosil leta 2009, agencija sicer trikrat izdala negativno mnenje.
Zdravilo le za najhujše bolnike
Tokrat pa je EMA vendarle odločila v prid zdravilu, a pod določenimi pogoji. V kolikor dovoljenje za prodajo Glybere v EU potrdi tudi Evropska komisija, bodo slednjo namreč zelo strogo regulirali. Zdravilo bo dostopno le bolnikom z najhujšo obliko bolezni, njihovo reakcijo na zdravljenje pa bo EMA pozorno spremljala.
Dostop do Glybere bi življenje močno olajšal bolnikom, ki trpijo za pomanjkanjem LPL, encima za razgradnjo maščob, do katerega prihaja zaradi napake v genskem zapisu. Bolnikom povzroča številne težave, med drugim huda vnetja trebušne slinavke (pankreatit).
Bolezen, ki sicer v povprečju prizadene le eno osebo na milijon, je bilo doslej mogoče delno obvladovati le s posebno dieto z zelo nizko vsebnostjo maščob. Glybero, ki ponuja drugačen način zdravljenja, priporočajo bolnikom, ki imajo tako hude napade pankreatita, da jih ne morejo obvladovati s pomočjo diete.